意大利研究团队对罹患肌肉萎缩症(肌肉失养症)的
黄金猎犬进行干细胞治疗,已获致重大实验成效,患病的狗因而肌力增强,可以像健康狗儿一样跑跳。专家并预估在两年内将可进行相关人体临床试验。
英国《每日电讯报》16日报导,意大利米兰圣拉斐尔科学院干细胞研究所所长柯素教授十五日于英国《自然》周刊发表了这项研究报告。柯素教授领导的研究团队首先从健康狗儿的肌肉血管中取出中胚叶干细胞,将其培养到足够数量,然后注射到罹患杜显氏肌肉萎缩症的狗儿血管内。这些狗的免疫系统已先受到抑制以免产生排斥。
这些干细胞注入狗儿血管内后,就在狗儿体内被带到患部肌肉,结果这些肌肉的力量得到增强,从而改善病狗行走的能力。其中一只名叫阿佐的黄金猎犬只有五个月大,但因罹患肌肉萎缩症,后肢已变跛。不过,在连续注射干细胞五次后,阿佐已可以像健康狗儿一样蹦蹦跳跳。
这项实验的下一步是尝试修正病狗的自体细胞,以使这些狗儿无需继续施打抗排斥药物。研究人员从病狗身上抽离出干细胞,并利用慢病毒载体将经基因修正的肌缩蛋白注射到这些细胞中。其他受试狗儿都是四个月大左右,已出现跛脚情形。这些狗儿被注射已经过基因修正的自体干细胞,每月注射一次,连续注射五次,结果它们的病状则未见改善,即便基因治疗在分子学层次似乎有了作用。
长远来说,如果这种自体干细胞移植做法行得通,患者就可以不用终身服用免疫系统抑制剂。而目前如果不服用免疫系统抑制剂,一些受试狗儿在接受健康狗儿的干细胞后,很快就会再丧失行走的能力。柯素教授已计划进行临床试验,初步做法将采用已在患病狗儿身上获致成效的方法,亦即使用从捐赠者身上取得的干细胞。他预测,若要让肌肉萎缩的病患移植经基因修正的自体干细胞,还得要一、两年时间。